뉴스를 읽다 보면 ‘FDA 신약 승인’ 소식을 비중 있게 다루는 모습을 볼 수 있습니다. FDA 승인 약물을 통해 글로벌 시장의 의약품 개발 트렌드를 한눈에 확인할 수 있기 때문입니다. 그런 의미에서 제약 산업에 관심이 있는 분들에게 FDA 승인 뉴스는 빼놓을 수 없는 토픽이라 할 수 있죠! 

그렇다면, 올해 상반기에는 과연 어떤 신약들이 승인을 받았을까요? 신약 중에서도 허가 비중이 꾸준히 증가하고 있는 희귀질환 치료제 개발은 어떻게 진행되고 있을까요? 그리고 대웅제약의 희귀질환 치료제 개발 현황은 어디까지 왔을까요? 뉴스룸에서 친절하게 풀어서 설명해 드립니다!

2022 상반기 신약 개발 트렌드는? 2022 상반기 FDA 승인 신약 핵심 요약!

2022년 상반기 미국 식품의약국(FDA)은 총 16건의 신약을 승인했습니다. 작년 같은 기간에  27건이 승인된 것과 비교했을 때 감소한 수치인데요. 추세로 봐도 올해는 최근 5년 동안 가장 적은 수의 신약이 승인되는 해가 될 것으로 전망됩니다.

하지만 신약 승인 건수가 작다고 실망할 필요는 없습니다. 왜냐하면 이들 신약 중에서 2028년 연 매출 10억 달러 이상을 기록할 것으로 예상되는 블록버스터급 신약이 전체의 31%를 차지할 것으로 예상되기 때문이죠. 블록버스터급 신약에는 제2형 당뇨 치료제, 다발신경병증 치료제, 습식 노인성 황반변성 치료제 등이 포함되어 있습니다.

약제나 수술로 치료 효과가 기대되는 병을 ‘적응증’이라고 하는데요. 적응증 분야별로 보면 2022년 상반기 FDA 승인 신약 중 가장 큰 비율을 차지하는 분야는 종양과 혈액질환으로, 이들은 각각 전체의 19%를 차지했습니다. 이외에도 신경과질환, 대사/내분비질환, 감염병 등이 뒤를 이었습니다. 

“대세 of 대세” FDA 승인 신약 2개 중 하나는 ‘희귀질환 치료제’

주목할만한 점은 희귀질환 치료제의 승인 추이입니다. 희귀질환 치료제는 해당 질환의 환자 수가 적고 미충족 의료 수요가 높은 의약품을 말하죠. 2022년 FDA로부터 승인 받은 신약 16건 중 희귀질환 치료제의 승인은 절반 수준인 8건에 달했습니다. 

이는 FDA가 희귀질환 치료제 지정 및 신속심사제도 운영을 통해 심각하고 위험한 질병의 치료제를 빠른 시간 내 개발하기 위해 노력한 결과입니다. 

FDA는 희귀질환 치료제에 여러 혜택을 제공함으로써 전 세계 제약·바이오 기업에 희귀질환 치료제 개발을 독려하고 있습니다. 희귀질환 치료제는 신속심사제도와도 중복 지정이 가능하며, 의약품 품목허가신청과는 직접적 연관성은 없으나 연구개발 비용의 세액 공제 및 시장독점권 등의 혜택이 있습니다.  

덕분에 실제 희귀질환 치료제의 신약 승인 추이는 지속적으로 증가하고 있는데요. 2014년부터 2021년까지 FDA 승인을 받은 380개 신약을 분석해 보면, 절반에 가까운 168개(44.2%)가 희귀질환 치료제였으며, 2020년부터는 꾸준히 50% 이상의 비중을 유지하고 있습니다. 이에 많은 세계 제약·바이오 기업들이 희귀질환 치료제 개발에 사활을 걸고 있습니다.

대웅제약의 희귀질환 치료제 개발 현황은?

전세계가 희귀질환 치료제 개발에 각축을 벌이는 가운데 대웅제약은 어떤 노력을 기울이고 있을까요? 

대웅제약은 ‘난치성 질환 치료제 개발을 통해 인류의 삶의 질을 향상 시킨다는 R&D 비전을 세우고 세상에 없던 신약(First-In-Class)을 목표로 희귀난치성 질환 극복을 위한 신약을 개발하고 있습니다.

ㅁ 대웅제약이 개발 중인 희귀질환 치료제 ① – 폐섬유증 신약 베르시포로신(Bersiporocin, DWN12088)

섬유증이란 체내 콜라겐 성분이 뭉쳐 조직이나 장기가 딱딱하게 굳는 질병인데요. 그 중에서도 폐섬유증은 폐가 서서히 굳으며 폐 기능을 상실해 진단 후 5년 생존율이 40% 미만에 불과합니다. 

대웅제약의 폐섬유증 신약 베르시포로신(Bersiporocin, DWN12088)이 지난 2019년 8월, FDA로부터 희귀 의약품으로 지정된 데에 이어 7월 국내 최초로 FDA 패스트 트랙 품목으로 지정됐고 8월에는 자가면역질환 신약 후보물질 DWP213388의 임상 1상 시험 계획(IND)을 승인 받았습니다.

또한, 얼마 전인 11월 17일에는 국가신약개발사업단(KDDF, 단장 묵현상)의 국가신약개발사업^* 지원 과제로 선정되었는데요! 이로써 대웅제약은 앞으로 2년여 간 해당 임상 시험 진행을 위한 연구비를 지원받게 되었습니다. 이는 폐섬유증 치료제 베르시포로신(Bersiporocin, DWN12088)이 혁신 신약으로의 가능성을 높이 평가 받은 결과로 풀이되고 있습니다.

^*국가신약개발사업: 국내 제약·바이오 기업의 글로벌 경쟁력 강화와 국민건강 증진을 위해 국가가 신약개발 전 주기 단계를 지원하는 사업으로, 개발 단계별로 물질에 대해 심사 및 선정을 통해 연구비를 지원하는 범부처 국가 R&D 사업

ㅁ 대웅제약이 개발 중인 희귀질환 치료제 ② – 자가면역질환 신약 ‘DWP213388’

자가면역질환은 우리 몸의 면역 체계에 이상이 생기는 질환으로 인체의 면역 체계가 세균, 바이러스와 같은 외부 침입자가 아닌 우리 몸 내부의 정상 세포를 공격해 발생하는 질병입니다. 원인이 불분명하지만 대표적으로 류마티스 관절염, 전신 홍반성 루푸스, 다발성경화증, 건선, 만성두드러기 등 100여 가지 질병 형태로 나타나 난치성 질환으로 인식됩니다.

대웅제약이 개발 중인 자가면역질환 경구용 치료제 DWP213388은 세계 최초의 혁신 신약(First-in-class)으로 지난 7월 30일 미국 FDA로부터 임상 1상 시험 계획(IND)을 승인 받으며 기대감을 높이고 있습니다. 

FDA와 전 세계 제약·바이오 기업들의 노력으로 희귀질환 치료제 개발 성과가 가시화 되면서, 희귀질환 환자들의 희망도 함께 자라나고 있습니다. 대웅제약 역시 희귀질환으로 고통받는 환자들이 더 건강한 미래를 누릴 수 있도록 희귀질환 치료제 개발에 더욱 매진하겠습니다.