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2022-08-02
전 세계가 주목하는 ‘희귀의약품’ 시장과 대웅제약의 희귀의약품 신약 개발 현황
2022.08.02 URL복사

한때 낮은 수익성과 임상시험의 어려움 등으로 제약·바이오 산업에서 ‘소외된 의약품’이라는 의미로 ‘Orphan drugs’라고도 불린 희귀의약품! 이제는 글로벌 제약·바이오 기업들의 차세대 개발 방향으로 주목받으며 가파르게 성장하고 있습니다.

오늘 대웅제약 뉴스룸에서는 전 세계 글로벌 제약·바이오 기업들이 희귀의약품을 주목하는 이유와 국내 희귀의약품 신약 개발 현황 등에 대해 자세히 살펴보겠습니다.

아울러 국내 ‘특발성 폐섬유증 신약’ 최초로 미국 FDA 패스트 트랙 개발 품목으로 지정된 신약 ‘DWN12088’의 개발 현황에 대해서도 집중적으로 소개할 예정이니 끝까지 주목해주세요!

‘희귀의약품’이란 무엇일까요? 

희귀의약품을 정의하는 기준은 나라마다 조금씩 다른데요. 우리나라는 ▲환자 수가 2만 명 이하인 질환에 사용하는 의약품 혹은 ▲적절한 치료 방법 및 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 ▲기존 대체의약품보다 현저하게 안전성 또는 유효성을 개선한 의약품을 희귀의약품으로 지정하고 있습니다. 쉽게 말해, 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위해 사용하는 의약품을 말합니다.

글로벌 희귀의약품 시장은 꾸준히 성장 중!

전 세계적으로 등록된 희귀질환은 7,000개 정도가 있으며, 매년 새로운 희귀질환 250개가 의학저널에 보고되고 있습니다. 세계제약협회연맹(IFPMA)에 따르면, 전 세계 희귀질환을 앓고 있는 환자는 약 4억 명 정도로 추정되는데요. 이는 진단 기술의 발전과 고령인구 증가, 건강검진 활성화 등의 요인으로 인해 더욱 증가할 것으로 예상되어 희귀의약품의 필요성은 커질 전망입니다.

실제로 미국 식품의약국(FDA) 약물평가연구센터(CDER, Center for Drug Evaluation and Research) 승인 신약 50개 가운데, 절반 이상이 희귀의약품일 정도로 희귀의약품의 승인 비율은 점점 더 늘고 있습니다. 지난 2년간(2020~2021년) 승인된 신규 의약품 중 희귀의약품이 절반 이상을 차지했을 정도인데요! 

여기에 2026년까지 희귀의약품은 모든 처방약 판매의 5분의 1, 전 세계 의약품 파이프라인 가치의 약 3분의 1을 차지할 것으로 예측되면서 희귀의약품 시장이 틈새시장에서 주류로 전환되고 있다는 분석도 나오고 있습니다.

더욱이 시장조사업체 이밸류에이트파마(Evaluate Pharma)는 전 세계 희귀의약품 시장이 2021년 약 1,600억 달러(약 201조 원)에서 2026년에는 2,800억 달러(약 352조 원)로 연평균 12% 성장할 것으로 전망하고 있는데요! 따라서 2026년에는 전체 처방 의약품 시장에서 희귀의약품 매출이 20%를 차지할 것이라고 합니다.

글로벌 제약·바이오 기업들이 희귀의약품을 주목하는 이유는?

1. 국가별 희귀의약품 개발 장려책

희귀의약품 개발을 장려하기 위해 세계 여러 나라 규제 기관이 개발부터 판매 과정에 이르기까지 다양한 혜택을 제공하고 있는데요. 제약·바이오 기업에 시장독점권(Market exclusivity), 개발비 직접 지원, 개발비에 대한 세액공제, 허가심사 수수료 감면, 신속 심사 프로그램을 통한 개발시간 단축 지원과 같은 인센티브를 제도적으로 보장해 희귀의약품에 대한 개발을 촉진하고 있습니다.

2. 희귀의약품의 높은 부가가치와 비교적 낮은 시장경쟁력

희귀의약품은 소수의 희귀질환 환자를 위한 의약품으로 대체 치료제조차 부족한 상황입니다. 때문에 희귀의약품의 가격은 대부분 높게 책정되는 편인데요. 이에 희귀의약품의 부가가치가 상당히 높아지게 되는 것이죠!

또한, 희귀의약품 시장은 비교적 경쟁이 적습니다. 의료 수요가 아직 충족되지 않은 상태이기 때문인데요! 이는 기존의 의약품 시장에 비해 신약 개발의 폭이 넓은 것을 뜻하기에 여러 제약·바이오 기업들이 주목하고 있는 이유 중 하나랍니다.

우리나라 희귀의약품 신약 개발 현황

우리나라 희귀의약품의 규모는 지속적으로 늘어나는 추세입니다. 국내 다수의 제약기업도 희귀의약품 연구개발에 힘쓰고 있으며, 매년 국내외 희귀의약품 지정 건수가 늘고 있습니다. 

한국보건산업진흥원의 자료에 따르면, 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았거나, 희귀의약품 지정 대상이 되는 국내 기업은 19년 4월 기준 총 44개로, 2013년 이후 국내 기업의 희귀의약품 지정 건수가 지속적 증가하고 있습니다.

또한 식품의약품안전처가 발표한 자료에 따르면, 2019년을 기준으로 우리나라 희귀의약품은 총 249개가 허가되었으며 그 가운데 93개가 국내에서 개발한 의약품입니다. 이외에도 현재 106개의 국내 희귀의약품이 임상시험을 진행하고 있습니다.

현재 우리나라 제약·바이오 기업들은 희귀의약품 개발에 더욱 힘을 쏟고 있는데요. 앞으로는 국내에서 개발한 희귀의약품이 더욱 많아질 전망으로, 국내 희귀질환 환자들의 치료비용 절감과 의료보험 재정 부담 완화 등의 긍정적인 효과를 미칠 것으로 예상됩니다.

우리나라 희귀의약품은 전 세계로 뻗어나가고 있습니다. 2018년에 우리나라에서 개발된 희귀의약품 중 14개가 미국 식품의약국(이하 FDA)에서 희귀의약품으로 지정됐고, 이러한 지정 건수는 매해 증가하고 있습니다. 

대웅제약 희귀의약품 신약, ‘DWN12088’ 개발의 의미

대웅제약은 어떤 희귀의약품을 개발하고 있을까요? 바로 세계 최초 혁신 신약(First-in-class)으로 특발성 폐섬유증 치료제 ‘DWN12088’를 소개하고자 합니다. 

대웅제약은 세계 최초 혁신 신약(First-in-class)으로 특발성 폐섬유증 치료제 ‘DWN12088’을 자체 개발하고 있습니다. 여기서 폐섬유증은 과도하게 생성된 섬유 조직으로 폐가 서서히 굳으며 기능을 상실하는 폐 질환을 말하는데요. 이는 치료가 쉽지 않아 진단 후 5년 이내 생존율이 40% 미만인 희귀질환으로 알려져 있습니다. 

DWN12088은 세계 최초 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해 항섬유화제 신약인데요. 콜라겐 생성과 섬유화 유발 인자 생성에 영향을 주는 PRS 단백질의 작용을 감소시켜 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전이 있습니다.

대웅제약 희귀의약품 신약, ‘DWN12088’ 개발 현황

대웅제약은 2017년 11월 미국 심장학회에서 심장섬유화 치료제로 DWN12088에 대한 전임상 결과를 발표했습니다. 그 후, 임상 1상을 거쳐 2019년 8월에는 미국 FDA로부터 특발성폐섬유증에 대한 희귀의약품 지정을 받고, 호주 식품의약청(TGA)으로부터 현지 임상 1상 승인도 받았는데요. 지난 6월에는 미국 FDA로부터 특발성 폐섬유증 2상 시험계획(IND)을 승인 받았습니다!

지난달에는 DWN12088이 국내 특발성 폐섬유증 신약 최초로 미국 FDA 패스트 트랙 개발 품목으로 지정됐습니다! FDA는 심각한 질환을 치료하고 의학적 미충족 수요를 해결할 수 있는 약물의 개발과 심사를 촉진하기 위해 패스트 트랙(신속 심사 제도) 품목을 지정하고 있는데요! DWN12088은 비임상 연구와 건강인을 대상으로 항섬유화와 폐 기능 개선 효과가 나타난 임상 1상 결과를 바탕으로 지정됐습니다.

이처럼 패스트 트랙으로 지정된 약물은 FDA와 개발 단계마다 임상 설계에 대한 상담과 획득한 자료에 관한 조언 청취 등 허가 승인 과정에서 긴밀한 협의가 가능합니다. 또한, 임상 2상이 끝난 후에는 가속 승인(Accelerated Approval) 및 우선 심사(Priority Review) 신청이 가능해 신약 개발 속도에 탄력이 붙을 것으로 전망됩니다. 

대웅제약은 FDA 패스트 트랙 품목 지정을 계기로 글로벌 특발성 폐섬유증 치료제 시장에서 게임 체인저(game changer)가 될 수 있도록 연구 개발에 주력할 계획입니다. 


대웅제약은 앞으로 FDA와 긴밀히 협의해 하루 빨리 특발성 폐섬유증 신약 DWN12088을 상용화할 수 있도록 R&D 속도를 높이는 데 집중할 예정입니다. 많은 관심과 성원 부탁드립니다!