‘2019년 글로벌 제약산업 R&D 트렌드’ 중 하나가 희귀 • 맞춤 의약품 개발입니다. 막대한 신약개발 비용과 낮은 성공확률, 그리고 만성질환 치료제 시장의 포화상태 등으로 인해 미충족 의료수요를 공략하기 위한 희귀 • 맞춤 의약품 개발이 활발해지고 있죠.

그렇다면 ‘희귀의약품’이란 무엇이며, 현재 국내외 희귀의약품 시장의 현황은 어떠할까요. 최근 한국보건산업진흥원에서 발행한 ‘국내외 희귀의약품 시장 및 연구개발 현황 분석’ 보고서를 통해 전세계 희귀의약품 시장에 대해 살펴보겠습니다.
 

‘희귀의약품’이란?

희귀의약품에 대한 정의는 국가마다 서로 다르나 일반적으로 환자수(유병인구)를 사용하며, 부가적으로 치료제의 수익성 또는 해당 환자들의 삶의 질과 관련된 규정들이 적용되기도 합니다.

유병률(Prevalence)이란 대상 집단에서 특정 질병이 가지고 있는 수적 정도를 말하며, 희귀질환은 일반적으로 유병률이 1만명당 5명 이하인 질병을 말합니다. 한국은 환자수 2만명 이하로 인구 1만명 당 4.25명 이내의 유병질환으로 적절한 치료방법과 치료약품이 개발되지 않은 질환을 희귀질환이라 정의하고 있는데요. 희귀질환은 전 세계적으로 7,000가지가 등록되어 있으며, 매년 250개의 새로운 희귀질환이 의학저널에 보고되고 있습니다.

이처럼 매년 새로운 희귀질환이 생겨나고 있는 현재, 희귀의약품은 낮은 유병률로 인해 수익성이 보장되지 않아 어떤 기업도 관심을 두지 않는 약품이라는 의미로 Orphan Drug로 불리기도 합니다. 그러나 이러한 희귀질환의 개별 질환 별 환자 수는 매우 적지만, 전체 희귀질환을 겪고 있는 환자 수는 적지 않기 때문에 선진국에서는 희귀난치성 질환을 공공보건정책의 우선순위로 두고 있습니다.
 

커지는 희귀의약품 글로벌 시장규모

2017년 희귀의약품 시장규모는 매출액 기준으로 약 1,250억불(151조 8,000억원)이며, 2024년까지 연평균 11.3%로 성장하여 약 2,620억불(318조 1,500억원)의 시장이 형성될 것으로 예측되고 있습니다. 이는 처방의약품의 글로벌 시장성장률인 5.3%의 두 배 이상으로, 2024년에는 전 세계 처방약 매출액의 1/5을 차지할 것으로 예상됩니다.

글로벌 희귀의약품 시장은 셀진(Celgene), 존슨앤존슨(Johnson & Johnson), 노바티스(Novartis)와 같은 글로벌 제약사들이 이끌어가고 있으며, 2024년 글로벌 희귀의약품 매출의 약 60% 이상이 상위 10개 업체에서 나올 것으로 예측되고 있습니다.

2018년에는 희귀의약품이 글로벌 시장 빅딜을 주도하였으며, 글로벌 M&A의 대부분이 희귀의약품에 주력하는 회사들 위주로 진행되기도 했죠. 그만큼 대형 글로벌 제약기업들은 희귀의약품 시장에 적극적으로 나서고 있습니다.

글로벌 희귀의약품 시장에서 연구개발을 주도하고 있는 분야는 항암치료제입니다. 암치료에 대한 미충족 수요가 높고, 질병 발병 기전과 증상이 고도로 세분화되어 있어 환자 수가 적은 틈새 적응증이 많기 때문입니다. 2016년 미국 제약협회에 따르면, 미국 FDA 허가 하에 임상시험을 진행하고 있거나, 허가 심사과정 중에 있는 희귀의약품은 566개 의약품, 596개 프로젝트인데요. 이 중 혈액암을 포함한 항암치료제가 약 40%를 차지하는 것으로 조사되었습니다. 또한 2018년 FDA의 승인을 받은 희귀의약품은 34개 제품으로 이 중 39%인 13개 제품이 항암치료제입니다.

또한 전체 의약품 시장에서 바이오의약품의 비중이 증가하는 만큼, 희귀의약품 연구개발에 있어서도 바이오의약품과 첨단의약품의 비중이 지속적으로 높아지고 있습니다. 특히 면역치료제, 세포치료제, 유전자치료제 등 첨단바이오의약품이 희귀의약품으로 각광받고 있는 추세입니다.
 

희귀의약품의 국내 시장과 전망

식품의약품안전처에 따르면, 국내 희귀의약품 생산규모는 2013년 216억원에서 2017년 595억원으로 증가했습니다. 수입 희귀의약품의 경우에도 2013년 1,247억원에서 2017년에는 1,932억원으로 꾸준히 증가하는 추세에 있습니다.

한국보건산업진흥원에서 국내 희귀의약품 허가 성분 및 일반명을 조사한 결과, 2019년 3월 4일 기준 249개의 희귀의약품이 허가된 것으로 나타났는데요. 국내 희귀의약품은 수입 의존 비중이 큰 실정이나, 최근 국내 개발 의약품이 수입의약품을 대체하면서 한국 희귀의약품 생산실적도 크게 증가하고 있습니다.

현재 국내 제약사들도 희귀의약품 연구개발에 더욱 박차를 가하고 있는데요. 2019년 4월 기준 한국 식약처로부터 개발단계 희귀의약품 목록에 등록된 의약품 22개 중, 국내 기업에 의해 개발되고 있는 의약품이 19개입니다. 또한 국내 제약기업이 개발 중인 약물 중에서 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정을 받은 파이프라인은 36개 성분과 39건으로, 2017년 이후 한국 기업의 미국 FDA 희귀의약품 지정 건수가 급증하였습니다.

국내 기업들은 기존 희귀의약품 치료제의 퍼스트 제네릭(First generic)과 신 플랫폼 기술을 접목한 개량신약뿐만 아니라, 적응증에 대한 치료제가 존재하나 새로운 기전에 의한 First in class 치료제 또는 치료제가 아예 존재하지 않는 질병에 대한 First in class 치료제를 개발 중에 있습니다.

대웅제약 또한 자가면역질환 치료제와 섬유증 치료제 등 희귀질환에 대한 First in class신약을 개발하기 위해 노력하고 있으며, 줄기세포치료제 생산기술, 유전자치료제 생산기술 등을 확보하여 시장요구에 부응하는 제품을 개발하기 위해 연구에 박차를 가하고 있습니다.

한국보건산업진흥원은 본 보고서에서 국내 희귀의약품 연구개발이 더욱 활성화될 수 있도록 제도적인 측면에서 R&D 지원 및 세액 공제 등을 추진하는 것이 필요하다고 제언했는데요. 희귀의약품 연구개발을 장려하는 정책들이 더욱 확대되어, 머지 않은 시일 내에 대웅제약을 비롯한 국내 기업들이 세상에 없는 First in class 신약을 개발하고 전세계적으로 희귀질환으로 고통받고 있는 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 수 있기를 기대해봅니다.

※ 출처: 한국보건산업진흥원, 「희귀 의약품 시장 및 연구개발 현황 분석 (2019.06.12)」